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  • 诺西那生钠

诺西那生钠

Nusinersen
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四川 更新日期:2026-04-13

四川国为制药有限公司

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邮箱:sales@cdgowell.com

产品详情:

中文名称:
诺西那生钠
英文名称:
Nusinersen
CAS号:
1258984-36-9
品牌:
国为
产地:
四川
保存条件:
密封,-15℃~-25℃保存
纯度规格:
99.99%
产品类别:
原料药
CAS编号:
1258984-36-9
分子式:
C234H340N61O128P17S17
含量纯度:
99.99%
产地/厂商:
四川国为制药有限公司
英文名称:
Nusinersen
性状:
白色至类白色的冻干粉末或固体
储藏:
密封,-15℃~-25℃保存
质量标准:
In-House
1. 化学本质与结构
  • 分子类型:诺西那生钠是一种合成的硫代磷酸酯寡核苷酸,由18个核苷酸组成。其序列为 5‘-TCA CCT TAT AAT AGT GGA-3’,与SMN2基因前信使RNA上的特定区域(内含子7)完全互补。

  • 关键修饰:其核苷酸间的磷酸二酯键骨架中的非桥接氧原子被硫原子取代,形成硫代磷酸酯结构。这种修饰极大地增强了分子对核酸酶降解的抵抗力,显著延长了其在生物体内的半衰期,是它能发挥治疗作用的基础。

2. 药理作用机制
诺西那生钠是反义寡核苷酸技术的典型代表。它不通过结合蛋白质起作用,而是通过“基因剪接调控”发挥作用:
  • 靶向结合:药物特异性地与SMN2基因转录出的前mRNA结合。

  • 调控剪接:这种结合能够阻止剪接抑制因子(如hnRNP A1/A2)的结合,并募集剪接因子,从而促进SMN2基因的外显子7被包含在成熟的mRNA中

  • 产生功能蛋白:最终结果是,使原本主要产生截短、不稳定SMN蛋白的SMN2基因,能够产生更多全长的、有功能的SMN蛋白,从而弥补由SMN1基因突变或缺失导致的蛋白不足,从根本上缓解脊髓性肌萎缩症的症状。

3. 物理化学与制剂特性
  • 性状:通常为白色至类白色的冻干粉末或固体。极具亲水性,易溶于水或生理盐水,形成无色至微黄色的澄清溶液。

  • 稳定性挑战:作为核酸大分子,其化学和物理稳定性是核心挑战。原料药和制剂对温度、pH、剪切力、光照和核酸酶污染极为敏感。通常以冻干粉形式在严格控制温度(如-20°C或2-8°C)下避光保存,以保持长期稳定性。

  • 给药途径:由于其强亲水性和大分子量,无法通过口服吸收。必须通过鞘内注射,即直接注入包裹脊髓的脑脊液中,才能绕过血脑屏障,到达脊髓的运动神经元靶细胞。


诺西那生钠;Nusinersen;1258984-36-9;

公司简介

四川国为制药有限公司成立于2011年,注册资金5000万元,是一家专业从事高端化学仿制药、OMEGA-3鱼油不饱和脂肪酸系列药物与保健品、多肽药物的研发、生产和销售的国家高新技术企业。产品主要集中在心脑血管系统、泌尿及肾病系统、消化系统、抗感染系统。公司现有员工近400,总占地面积170亩,目前已建成年产化药100吨、口服固体制剂50亿片(粒)、软胶囊50亿粒、高纯度深海鱼油300吨以上的生产规模。 公司搭建了省级企业技术中心,涵盖首仿和高端小分子药物研发技术、多肽药物研发技术、天然多组分药物研发技术、肠外营养脂肪乳注射剂研发技术和创新药物研发技术5大平台。在成眉一体化背景下,公司通过自主创新、对外合作、资源引进等方式取得了一批科技成果,承担国家级重大新药创制专项及省市级科研项目20余项,在研新产品约30个,每年实现3-4个新产品上市。目前已取得38个药品和3个保健食品生产批件,拥有4个国内首仿上市、9个国家集采中标产品,23项授权专利。凭借研发创新、成果转化能力,荣膺中国医药行业成长50强、化学制药行业工业企业综合实力百强等殊荣,并获评四川省专精特新小巨人企业、四川省瞪羚企业称号。 面向未来,公司将进一步完善鱼油及相关脂质原料的产业布局,规划年产能包括:毛油处理能力3万吨;高端注射剂用鱼油API200吨;高端注射剂用植物油酯API100吨;口服制剂用鱼油API1000吨;中高端鱼油8000吨。 从实验室创新到产业化落地,四川国为始终践行“以客户为中心,持续推动技术进步,为更健康的世界贡献力量”的使命,通过持续的技术创新和产能升级,为患者提供高标准、高质量的医药健康解决方案。

成立日期 (15年)
注册资本 5000.00万人民币
员工人数 500人以上
年营业额 ¥ 1亿以上
经营模式 贸易,工厂,试剂,定制,服务
主营行业 中间体,医药原料

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